4 月 10 日，NMPA 官网流露，信念医药的 1 类新药波哌达可基打针液（商品名：信玖凝，研发代号：BBM-H901）获批上市，用于调整血友病 B（先天性凝血因子Ⅸ短少症）成年患者。

这是国内首个获批上市的 AAV 基因调整药物，亦然首个针对荒僻病的基因调整药物，曾先后被 NMPA 纳入冲破性疗法和优先审评通谈。

截图开端：NMPA 官网

信念医药是国内 AAV 基因调整前驱。BBM-H901 是该公司管线内首款营业化上市的新药，具有里程碑意旨，有望成为最优 B 型血友病基因疗法。

值得一提的是，此前于 2023 年 10 月，信念医药仍是秘书与武田完竣互助，授予武田 BBM-H901 在中国内地、中国香港和中国澳门的营业化权柄。两边将鸠合各自畛域的上风和资源，加快股东该居品的营业化程度，助力 B 型血友病患者取得篡改调整新采取。

截图开端：Insight 数据库，下同

BBM-H901 是信念医药领有自主常识产权的 AAV 基因调整药物，通过静脉给药将东谈主凝血因子 IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病 B 患者体内握续抒发，从而提高并始终督察患者体内凝血因子水平，以期达到「一次给药、始终有用」的调整及防守出血收尾。

Insight 数据库流露，BBM-H901 在各临床考研登记平台上认为运行了 3 项临床考研，其中注册 III 期临床收尾仍是在 2024 年 ASH 年会上公布。

该商酌是一项多中心、单臂、III 期临床商酌（NCT05203679），旨在评估单次静脉输注 BBM-H901 打针液调整血友病 B 患者的安全性和有用性。商酌的主要绝顶包括 BBM-H901 打针输注后 52 周内的年化出血率（ABR）。

商酌收尾流露，相较于防守性 FIX 替代疗法，BBM-H901 打针液大要显耀缩小患者的 ABR，快速普及患者体内 FIX 活性水平并握续踏实抒发，从而防守出血事件。与此同期，商酌数据亦流露该款药物具有致密的安全性和耐受性。

戒指 2023 年 4 月 21 日，26 例中国受试者奏效入组而且完成 BBM-H901 打针液（5×10¹² vg/kg）的单次静脉输注调整。52 周随访数据如下：

受试者平均 ABR为 0.6（95%Cl: 0.18-1.99），显耀低于优效性界值 5.0（国内防守调整东谈主群细倡导 ABR）；

输注后第 52 周，平均 FIX 活性达到 55.08 IU/dL（SD 35.93）（一期法SynthASil）；输注后第 3 天，平均 FIX 活性仍是升至 49.70 IU/dL（一期法SynthASil）；

52 周 FIX 药物的平均输注次数，从调整前的 58.2 次（SD 30.67）降至调整后的 2.9 次（SD 10.71）。21 例受试者（80.8%，21/26）在调整后未出现出血事件。平均靶枢纽数从调整前的 1.1（SD 1.2）降至调整后的 0；

无严重不良事件、无 FⅨ 扼制物阳性的不良事件、无血栓栓塞事件、无 3-4 级不良事件。

除本次获批的 BBM-H901 以外，信念医药还有 5 款临床阶段新药在研，均为基因调整药物，允洽症隐私 A 型血友病（BBM-H803）、杜氏肌养分不良症（BBM-D101）、帕金森病（BBM-P002）、东谈主乳头瘤病毒感染（BBM040）等。

其中，BBM-D101 仍是取得好意思国 FDA 孤儿药及儿科荒僻病双重经验认定；BBM-H901 和 BBM-H803 打针液也取得好意思国 FDA 授予的孤儿药认定。

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（转自：务实药社）开云kaiyun

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